NT 1774 2020 - Miglustate para Doença de Niemann Pick Tipo C - NATJUS TJMG

Abstract

trata-se de criança de 7 anos, com diagnóstico de Doença NPC, com sintomas neurológicos. Apresenta POSN e excelente cognição. Necessita do uso contínuo de miglustate que lentifica a evolução da doença. Conforme o Consenso e Diretrizes de Manejo Clínico da Doença de NP-C de 2018, o tratamento sintomático suportivo dos pacientes, em centrode referência tem força de recomendação 1 e nível de evidência, sendo considerado crucial. Para o miglustate, terapia de redução de substrato, considerado uma terapia potencial as manifestações neurológicas de NP-C, os níveis de evidência de recomendação de seu em pacientes com NP-C não são fortes: recomendação 2 com nível de evidência C, e não é não recomendado para pacientes com demência profunda. Esta droga não está disponível no SUS para a NP-C e a CONITEC, considerando a escassez de estudos com boa qualidade metodológica e baixa qualidade da evidência, recomendou preliminar pela não incorporação no SUS do miglustate para tratamento de sintomas neurológicos desta doença. Este produto recebeu autorização de comercialização na Europa, no Canadá e no Japão, como opção de tratamento das manifestações neurológicas da NP-C, entretanto não foi aprovado nos EUA. A agência australiana PBAC, avaliou este medicamento e, diante da insuficiência de dados que comprovassem a efetividade clínica e a razão de custoefetividade incremental,recomendou sua não incorporação. No Brasil seu uso foi aprovado pela ANVISA.