NT 2022.0002618 Miglustate - Niemann-Pick tipo C - NATJUS TJMG

Abstract

O tratamento da doença requer acompanhamento multidisciplinar envolvendo ações interdisciplinares dos diversos profissionais envolvidos: médico, fonoaudiólogo, terapeuta ocupacional, fisioterapeuta, nutricionista e enfermeiro. Como trata-se de doença incurável, progressiva e incapacitante, o objetivo do tratamento é mitigar a disfuncionalidade, e com isso, melhorar a qualidade de vida dos pacientes, e retardar a progressão da doença. A indicação para uso regular do miglustate nos pacientes com Doença de Niemann-Pick Tipo C, requer ainda estudos de maior relevância científica. Apenas dois estudos avaliaram sobrevida e mortalidade associada ao uso do miglustate. Os estudos atualmente disponíveis, não permitem afirmar indubitavelmente, sobre o alcance de resposta terapêutica clinicamente relevante, com o uso do miglustate pelos pacientes com alterações.neurológicas decorrentes da Doença de Niemann-Pick Tipo C. Os pacientes e seus familiares devem ser informados de que a eficácia do miglustate não está comprovada, e que o melhor resultado possível da terapia é a estabilização neurológica ou progressão mais lenta da deterioração neurológica em alguns casos. Os estudos disponíveis sugerem que o medicamento não tem benefício para sintomas colestáticos ou sistêmicos.