RT 1121 - 2019 - Tafamidis PARA Amiloidose TTR com Polineuropatia (PAF-TTR) e Miocardiopatia restritiva (CAF-TTR) - NATJUS TJMG

Abstract

Trata-se de paciente / requerente com diagnóstico genético de Amiloidose Familiar por transtirretina TTR, manifestando polineuropatia amiloidótica familiar e miocardiopatia restritiva classe funcional II de NYHA, para o qual foi prescrito o uso contínuo do medicamento requerido.O tratamento tem como principais objetivos retardar a progressão da doença, o tratamento da doença subjacente e o alívio sintomático, e deverá ser realizado por uma equipe multidisciplinar. A transplantação hepática é a base do tratamento da amiloidose TTR, uma vez que a proteína alterada tem síntese maioritariamente hepática. O transplante desse órgão permite reduzir a principal fonte da proteína alterada, sendo indicado principalmente nas fases iniciais da doença (estágio I ou II). Contudo a disponibilidade de órgãos para transplantes é limitada, e em alguns casos os pacientes podem não atender aos requisitos mínimos para serem submetidos a um transplante.